上海4月16日电 (记者 陈静)复发型多发性硬化(简称MS)是一种终身、进展性自身免疫中枢神经系统疾病，是青壮年人群非创伤性神经系统残障的重要原因。个体化治疗至关重要。
记者16日获悉，中国国家药品监督管理局通过优先审评审批程序正式批准富马酸二甲酯肠溶胶囊(简称富马酸二甲酯)用于治疗复发型多发性硬化(简称MS)。这将为中国患者提供全新的治疗选择。
国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任、中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授16日接受记者采访时表示，MS患者的中枢神经系统受累逐渐引起肢体残疾，并出现运动、视觉和认知等神经功能障碍。如得不到及时的规范治疗，大多数MS患者会因不可逆的神经功能缺损而致残。
MS的严重程度和特定症状因人而异。复发型MS是该病最常见的类型，约85%的患者确诊时为此分型。目前国际上多发性硬化以疾病修正治疗(DMT)作为标准治疗手段。这位专家说：“MS病理特征、临床表现和病程均具有很强的异质性，个体化治疗至关重要。”
据悉，富马酸二甲酯最早于2013年上市，约10年的临床试验与真实世界数据显示，其拥有确切的安全性和疗效。迄今为止，全球已有超过数十万多发性硬化患者接受了富马酸二甲酯的治疗。据了解，在中国的多发性硬化确诊患者中，正在接受疾病修正治疗者很少。
据了解，国家药品监督管理局的评估参考了相关全球关键性研究的相关数据。研究结果显示，使用两年时，与安慰剂相比，富马酸二甲酯显著降低年复发率53%。王拥军指出，临床试验结果和超过十年的真实世界证据充分验证了富马酸二甲酯的疗效、安全性和耐受性。
2018年5月，MS被列入国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，旨在支持罕见病的诊断和治疗。国家药品监督管理局针对相关创新药物启动优先审评审批程序，使用来自发达国家市场的临床试验证据来评估这些创新疗法。2020年11月，富马酸二甲酯被国家药品监督管理局药品审评中心列入第三批临床急需境外新药名单。
王拥军表示，富马酸二甲酯的获批及其临床应用将为患者带来全新选择，并丰富中国MS的临床治疗经验，使更多患者获益。相关跨国药企市场总裁严睿知(Rachid Izzar)表示，能够将这一成熟的治疗方案带给中国的复发型多发性硬化患者，是该企业的重要里程碑，将与中国关注多发性硬化的群体一起解决未被满足的治疗需求，把更多创新治疗选择带到中国。(完) 【编辑:房家梁】